榮昌生物泰它西普、維迪西妥單抗挺進國家醫保目錄

　　今年醫保談判的最大看點，是超20種國產創新藥參與談判帶來的懸念。

　　12月3日，國家醫保局新醫保目錄正式發布。一次將自主研發的2款“世界級國產創新藥”火速推進醫保目錄的榮昌生物，立時成為焦點。

 

　　榮昌生物旗下泰它西普(商品名：泰愛)、維迪西妥單抗(商品名：愛地希)分別在2021年3月和6月獲國家藥品監督管理局(NMPA)附條件批準上市。前者是全球首個“雙靶”治療系統性紅斑狼瘡的生物新藥，后者是中國首個原創抗體偶聯(ADC)藥物，此次獲批進入醫保目錄的也正是這兩款創新藥。

　　不到半年時間，先后兩款世界級原創新藥獲批上市；短短幾個月后，兩款新藥又同時挺進醫保目錄。榮昌生物的創新能力、產品質量以及商業化速度再次得以呈現！

　　中國自研的世界級新藥“火速”降價進醫保

　　創新藥進入醫保目錄為何受關注？因為這意味著相應適應癥患者一條新的生命通道的開啟。支付較低的費用，用全球領先的新藥好藥，遠離“窮病”。

　　事實上，據初步估算，三年來的國家醫保藥品目錄調整，與談判前市場價格相比，通過談判降價和醫保報銷，已累計為患者減負近1700億元，受益患者達1億人次。

　　“而泰它西普、維迪西妥單抗這兩款首創新藥火速降價進醫保，能夠提升這兩款世界級生物新藥在全國的可及性，有助于中國超百萬系統性紅斑狼瘡患者和廣大胃癌患者得到有效的治療，減輕患者及其家庭的經濟負擔，更好地發揮藥品的社會效益。”榮昌生物CEO、首席科學官房健民博士表示。

　　系統性紅斑狼瘡患者等來首款國產創新藥

　　系統性紅斑狼瘡(Systemic Lupus Erythematosus，SLE)是一種終身性全身性免疫疾病，可導致腎臟、心血管、肺、消化系統、血液系統、血管、眼部等多器官、組織的損傷，并顯著增高患者的死亡風險，其危害令人談之色變。

　　根據《2020中國系統性紅斑狼瘡診療指南》，中國地區系統性紅斑狼瘡患者人數超過100萬，患病率高居世界第二。但長期以來，龐大患者群體卻面臨著用藥窘境——傳統的糖皮質激素、免疫抑制劑等常常伴有較大的毒副作用，患者難以耐受。與此同時，新的治療藥物卻難以“育出”，過去60年里，美國食品藥品管理局(FDA)僅在2011年批準過一款治療系統性紅斑狼瘡的藥物(葛蘭素史克研發的貝利尤單抗)。

　　榮昌生物此次被納入國家醫保藥品目錄的為注射用泰它西普(規格：80mg/支)，是我國系統性紅斑狼瘡治療領域有史以來獲批的首款創新藥，也是該領域全球首款“雙靶點”同類首創(first-in-class)生物藥。

　　區別于已上市藥物的單靶點設計，泰它西普的“雙靶點”設計能同時抑制BLyS和APRIL兩個使B淋巴細胞分化成熟的關鍵因子，能更加有效地降低機體免疫反應，對于治療起到“雙管齊下”的效果。關鍵性臨床數據顯示，泰它西普高劑量組治療48周的系統性紅斑狼瘡反應指數(SRI)顯著高于安慰劑對照組(79.2% vs 32.0%)，對SRI的改善程度明顯好于目前已上市的生物新藥。同時，大分子藥物泰它西普能夠直接通過細胞進行代謝，而不是肝腎代謝，能夠顯著降低傳統藥物的副作用，具有更高的安全性。總的來說，作為一款具有新靶點、新結構、新機制特點的新藥，泰它西普為全球SLE醫學領域帶來無限新希望。

　　泰它西普臨床試驗負責人、北京協和醫院主任醫師張奉春教授表示：“與現有治療手段相比，泰它西普主要療效指標大幅提高，是系統性紅斑狼瘡治療的一個重大的突破，標志著我國在治療系統性紅斑狼瘡新藥研發領域走在了世界前列。該藥納入國家醫保藥品目錄，將進一步提高藥物可及性，大大減輕系統性紅斑狼瘡患者的就醫負擔，為他們帶來更高質量的生存獲益。”

　　泰它西普的創新性得到國際公認，其發明專利先后獲得中國、美國、歐洲等國家和地區的授權。且除了系統性紅斑狼瘡適應癥外，泰它西普針對視神經脊髓炎譜系疾病、類風濕關節炎、IgA腎病、干燥綜合征、多發性硬化癥與重癥肌無力等適應癥的國內外臨床試驗正在有序進行中。

　　填補國內HER2過表達胃癌患者后線治療的空白

　　榮昌生物另一款納入醫保目錄的新藥為注射用維迪西妥單抗(規格：60mg/支)，獲批用于至少接受過2個系統化療的HER2過表達(HER2免疫組織化學檢查結果為2+或3+)局部晚期或轉移性胃癌(包括胃食管結合部腺癌)的患者。

　　在中國，胃癌是僅次于肺癌的第二大癌種，每年發病人數達40萬，居全球首位。發病率、死亡率雙高。80%的中國胃癌患者在確診時已處于晚期。對于大部分晚期胃癌患者來說，化療在過去幾十年里仍然是一線治療的首要選擇。然而化療的治療效果有限，毒副作用很大，專門HER2過表達胃癌患者的精準藥物更是空白。

　　最新數據顯示，維迪西妥單抗治療的HER2過表達胃癌患者，其客觀緩解率(ORR)為24.8%，疾病控制率(DCR)為42.4%，中位無進展生存期(PFS)為4.1個月，中位總生存期(OS)為7.9個月，具有更高的療效及更好的安全性。

　　因此，由榮昌生物研發的中國首個原創抗體偶聯(ADC)藥物維迪西妥單抗的上市，填補了我國HER2過表達胃癌患者后線治療的空白。

　　作為ADC藥物，維迪西妥單抗兼具抗體靶向性和小分子藥物殺傷性的特性，能夠以腫瘤表面的HER2蛋白為靶點精準識別和殺傷腫瘤細胞，在治療胃癌、尿路上皮癌、乳腺癌等腫瘤的臨床試驗中均取得了全球領先的臨床數據。

　　北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授表示：“當維迪西妥單抗以更廣泛的治療獲益人群、更平衡的療效安全獲益和更經濟便捷的檢測流程為特點問世，并創下胃癌抗HER2治療史中的革命性進步，其快速獲得國家藥品監督管理局和國家醫保局的高度認可也是必然的。”

　　在本次2021年國家醫保藥品目錄調整新聞發布會上，中國醫學科學院腫瘤醫院石遠凱教授提到，維迪西妥單抗是我國第一個原創的抗體偶聯藥物，在胃癌、乳腺癌等腫瘤中都取得了不錯的療效;除了對人表皮生長因子受體-2（HER-2）過表達的患者有效之外，對于HER-2低表達的患者也有效。這次維迪西妥單抗順利降價進入醫保， 惠及了更多的腫瘤患者，填補了保障空白，在將胃癌藥品保障提高到國際主流用藥水平的同時， 患者負擔大幅度降低。

　　與治療系統性紅斑狼瘡的泰它西普一樣，維迪西妥單抗在國際上獲得高度認可：這款新藥是中國首個同時獲得美國FDA、中國NMPA突破性療法雙重認定的ADC藥物。2021年8月，國際知名生物制藥公司西雅圖基因以高達26億美元的首付款和里程碑付款、從高個位數到百分之十五以上的梯度銷售提成獲得了維迪西妥單抗的全球(亞太區除外)獨家許可協議，交易額刷新了中國制藥企業單品種海外授權的最高紀錄。

　　創新藥納入醫保，放量明顯將帶動更多創新

　　中國醫療改革持續深化，創新藥從上市到納入醫保的時間大大縮短。

　　《醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，2016-2020年上市的34款創新藥中，已有26種藥品納入醫保目錄，占比達76.5%。同時，2017年新藥從上市到納入醫保所需耗費的4-9年時間，在2019年縮短至1-8年，2020年則進一步壓縮至0.5-5年。

　　此次榮昌生物兩款創新藥進入醫保的速度，也是妥妥的“優等生”。兩款創新藥的“首創”性、顯著的臨床效果、更好的安全性、龐大的患者群體等特性都為其快速納入醫保目錄保價護航。而納入醫保談判，對于療效好、創新性強、臨床需求量大的新藥來說，能夠在短時間內迅速拓寬銷售渠道，大幅拉升新藥的銷售額以及市場份額。

　　例如，根據《醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》，2018年談判成功的17種抗癌藥2021年第1季度藥品與談判前1季度(2018第3季度)相比，用量增加25.8倍、金額增加8.8倍；2019年談判成功品種2021年第1季度藥品與談判前1季度(2019第4季度)相比，用量增加10.4倍、金額增加2.7倍。

　　榮昌生物泰它西普、維迪西妥單抗都針對的是“臨床上廣泛的未被滿足的需求”。借進入醫保藥品目錄的契機，這兩款重磅新藥或可實現快速放量，獲得更多的市場份額和經濟收益。而這些，最終也將帶動更多的創新的出現。

　　新藥審評速度加快、醫保談判常態化等鼓勵創新政策持續出臺下，注重早期積累、立項不盲目跟風、緊密圍繞如何解決臨床實際需求的企業勢必能夠脫穎而出。

　　榮昌生物就是其中之一。

　　創建于2008年的榮昌生物，成立以來一直專注于抗體藥物偶聯物(ADC)、抗體融合蛋白、單克隆抗體及雙特異性抗體等抗體藥物的發現、開發與商業化。目前，榮昌生物已開發20余款候選生物藥產品，7個產品的20多種適應癥正在進行臨床試驗或已進入商業化階段。

　　在這個創新藥企發展的最好年代，納入醫保目錄，對于研發能力突出、儲備豐厚的榮昌生物來說，一切才剛剛開始。